Револуционерната нова терапија целосно го уништува „неизлечивиот рак“

Терапија која до неодамна се сметаше за научна фантастика, успеа да направи пресврт кај агресивниот и неизлечив облик на рак на крвта кај некои пациенти, велат лекарите. Пионерскиот третман вклучува прецизно уредување на ДНК-то во белите крвни клетки за да се трансформираат во „жив лек“ кој се бори против ракот, пишува BBC.

Првото девојче кое ќе го прими третманот во 2022 година и денеска е без знаци на болеста и планира да стане научник за рак. Оттогаш се лекувани уште осум деца и двајца возрасни со акутна лимфобластна леукемија на Т-клетки, при што речиси две третини (64%) од пациентите постигнале ремисија. За сите нив, хемотерапијата и трансплантацијата на коскена срцевина не успеале, оставајќи ја палијативната нега како единствена опција.

„Мислев дека ќе умрам“

„Навистина мислев дека ќе умрам и нема да можам да пораснам и да ги правам сите работи што секое дете заслужува да ги прави“, вели денес 16-годишната Алиса Тепли од Лестер. Таа беше првата личност во светот што го прими револуционерниот третман во болницата Грејт Ормонд Стрит. Третманот пред три години вклучуваше уништување на нејзиниот стар имунолошки систем и создавање нов. Таа помина четири месеци во болница, изолирана дури и од својот брат поради ризик од инфекција.

Денеска, и ѝ требаат само годишни прегледи. Алиса полага испити, учествува во доделувањето на наградата „Војводата од Единбург“, размислува за часови по возење и планирање за иднината. „Размислувам да стажирам по биомедицински науки и се надевам дека еден ден ќе работам и во истражување на ракот на крвта“, рече таа.

Како функционира „живиот лек“

Тимот од Универзитетскиот колеџ во Лондон (UCL) и болницата Грејт Ормонд Стрит користел технологија наречена уредување на бази. Базите – аденин (A), цитозин (C), гванин (G) и тимин (T) – се градежните блокови на нашиот генетски код. Исто како што буквите од азбуката формираат зборови, така милијардите бази во нашата ДНК го формираат упатството за нашето тело. Уредувањето на базите им овозможува на научниците да пристапат до прецизен дел од генетскиот код, а потоа да ја променат молекуларната структура само на една база, претворајќи ја во друга и со тоа препишувајќи ги генетските инструкции.

Во оваа форма на леукемија, Т-клетките, кои треба да бидат чувари на телото, растат неконтролирано. Истражувачите сакале да ја искористат природната моќ на здравите Т-клетки за да бараат и уништуваат закани и да ги насочуваат против канцерогените Т-клетки. Тие започнале со здрави донорски Т-клетки и ги модифицирале во неколку чекори. Прво, го оневозможиле механизмот за таргетирање на Т-клетките за да не го напаѓаат телото на пациентот. Потоа тие отстраниле хемиска ознака (CD7) што се наоѓала на сите Т-клетки за да се спречи меѓусебно уништување на терапевтските клетки. Третиот чекор бил „невидлива наметка“ што спречувала клетките да бидат уништени од хемотерапија. Конечно, им дале инструкции на модифицираните Т-клетки да бараат и уништат сè што ја има ознаката CD7 – што ги вклучува сите канцерогени клетки и сите преостанати здрави Т-клетки во телото.

Ветувачки резултати, но и ризици

Студијата, објавена во New England Journal of Medicine, ги прикажува резултатите од првите 11 пациенти. Девет од нив постигнале длабока ремисија, што им овозможило трансплантација на коскена срцевина за да го обноват својот имунолошки систем. Седуммина остануваат без болест, помеѓу три месеци и три години по третманот.

„Пред неколку години, ова би било научна фантастика“, вели професорот Васим Касим од UCL. „Тоа е длабок, интензивен третман, многу е тежок за пациентите, но кога функционира, функционира многу добро.“ Еден од најголемите ризици е инфекцијата додека имунолошкиот систем е уништен. Во два случаи, ракот ги изгубил своите CD7 маркери, што му овозможило да се скрие од третманот и да се врати.

„Со оглед на тоа колку е агресивна оваа посебна форма на леукемија, ова се доста импресивни клинички резултати и очигледно сум многу задоволен што успеавме да им понудиме надеж на пациентите кои инаку би ја изгубиле“, рече д-р Роберт Киеза, од болницата Грејт Ормонд Стрит.

Д-р Дебора Јалоп од болницата Кингс колеџ додаде: „Видовме импресивни одговори во лекувањето на леукемијата која изгледаше неизлечива – тоа е многу моќен пристап.“ Д-р Тања Декстер, од британската добротворна организација за матични клетки „Ентони Нолан“, заклучи: „Со оглед на тоа што овие пациенти имаа мали шанси за преживување пред испитувањето, овие резултати даваат надеж дека третмани како овој ќе продолжат да се развиваат и ќе станат достапни за повеќе пациенти.“